光激活药物有望恢复视力

苏珊·柯蒂斯

Researchers in lab

加泰罗尼亚生物工程研究所研究员Rosalba Sortino(左)和Joaquin Martinez Tambella。[图片：IBEC]

西班牙的研究人员已经表明，模拟感光细胞功能的光敏分子可以恢复失明小鼠的视力(doi：10.1021/jacs.5c18611）他们相信，新的光激活化合物家族，称为profhe6，可以使非侵入性药物疗法的发展，以恢复患有退行性视网膜疾病的患者的视力。

治疗病源性失明
许多最常见的致盲性疾病，如老年性黄斑变性，都是视网膜感光细胞进行性破坏的结果。目前，逆转这种敏感性损失依赖于使用电子视网膜植入物，其不适合于大多数患者，因为它们昂贵，需要侵入性手术并且需要广泛的训练以实现甚至中等的结果。

光响应性药物提供了一种更容易获得的替代药物，一项临床试验的初步结果表明，用可光开关化合物控制细胞过程可以提供一种安全有效的治疗策略。在这项新的工作中，研究人员调整了这种方法，以实现更有针对性的药物作用。他们设计了光敏分子来激活只存在于特定类型视网膜细胞中的蛋白质受体。

更换丢失的感光器
在健康的视觉中，这些ON双极细胞将光信息从光感受器转移到视觉回路。Prosthe6分子取代了丢失的光感受器：进入眼睛的光使它们改变形状，从而触发ON双极细胞的反应，这种反应非常类似于自然的视觉信号。“我们的目标是使用一种尽可能接近健康视网膜工作原理的分子机制来恢复视力，”研究作者、加泰罗尼亚生物工程研究所(IBEC)的Rosalba Sortino说。

研究人员通过给斑马鱼幼虫注射含有这种分子的溶液来测试他们的方法，斑马鱼幼虫用和人类一样快速的眼球运动来集中注意力。当将一滴溶液应用于盲幼虫时，这种视动反应以高达75%的效率被恢复。

研究还发现，在完全失明的小鼠中，prosthe6化合物能够恢复光驱动的行为，在使用眼药水或眼内注射治疗后仅几小时，这些小鼠就恢复了对黑暗环境的自然偏好。在正常光照条件下观察到恢复的行为，没有小鼠表现出疼痛、苦恼或眼睛形状或结构改变的迹象。

研究人员目前正在评估这些化合物的安全性和配方，以供长期使用，并通过一家分拆公司，准备将该技术转化为临床试验。“将其转化为一种治疗是一个漫长而费力的过程，”团队负责人PauGorostiza说。“但研究结果表明，使用非侵入性药物和一种独立于特定视网膜疾病的机制来恢复高质量视力是有现实可能性的。”

发表日期：2026年7月23日
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