看不到图。杜氏肌营养不良症？
2016年美国FDA批准了一个什么药，但只适用于一少部分DMD患者。这个病是基因治疗细胞治疗的研究热点，未来几年出现突破也未可知。北大药学院有位教授在研究DMD的生物治疗。

【 在 shutieshu 的大作中提到: 】
: 孩子才两岁，长时间心肌酶高，去吉大医院检查，基因有问题，一家人的状态都不好了
: 医生会不会搞错了，现在素手无策，不知道咋办了
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